환자와 함께, 환자를 위한 개발 [STAT Summit 2026 Review #26]

Report 26. Building With, and For, Patients

Part II. Korean Version - 환자와 함께, 환자를 위한 개발

1. 행사명 / 일시

행사명: 환자와 함께, 환자를 위한 개발

행사: STAT Summit 2026

일시: 2026년 10월 15일 | 오전 11:40  (EDT)

2. 참석자

연사

- Sandrine Piret-Gerard — 아르젠엑스 최고사업화책임자

진행

- Torie Bosch — STAT First Opinion 편집자

3. 주요 요약

환자 공동설계: 아르젠엑스는 연구와 임상시험 설계부터 사업화까지 환자를 의사결정에 참여시키는 접근을 소개함.

개별화된 치료: 중증근무력증 환자의 경험을 통해 증상 변동에 따라 투여 시기를 조정하는 유연한 치료 방식의 필요성이 제시됨.

허가 이후의 환자 지원: 환자 의견은 임상 평가변수뿐 아니라 의료서비스, 교육 및 치료 접근성 설계에도 활용될 수 있음.

4. 주요 논의 내용

개발 전 과정의 환자 공동참여

Piret-Gerard는 단순히 환자 중심을 표방하는 것과 환자가 실제 의사결정에 참여하는 공동설계가 다르다고 설명함. 아르젠엑스는 초기 연구부터 임상개발 및 사업화까지 환자 패널을 반복 운영하며 출시 이후에만 의견을 수집하는 방식에서 벗어나고자 한다고 소개함.

Piret-Gerard는 환자 중심이라는 선언과 실제 개발 의사결정에 환자가 참여하는 것을 구분함. 중증근무력증은 개인마다 증상과 일상생활 제약이 다르고 동일 환자에서도 변동이 커, 환자들은 획일적인 투여 일정 대신 상태에 맞춘 유연한 투여를 요청했다고 설명함. 이는 임상시험 설계와 안전한 투여방법의 표준화 측면에서 쉽지 않은 요구임. 회사는 FcRn 표적 치료제 개발 과정에서 이러한 의견을 반영하여 유연한 투여 방식이 제품정보에 담기도록 했다고 소개함. 환자참여가 개발 후 홍보가 아니라 연구설계의 실질적인 요구조건을 제공할 수 있음을 보여주는 사례임.

Sandrine Pierré-Gérard는 공동창출(co-creation)을 개발을 마친 제품에 환자 의견을 듣는 활동이 아니라 초기 연구부터 상업화까지 환자의 경험을 의사결정에 반영하는 과정으로 설명함. 사례로 제시된 중증근무력증은 환자에 따라 증상과 일상생활의 영향이 다르고 시간에 따라서도 상태가 변동하는 자가면역성 신경근육질환임. 환자들은 획일적인 투여일정보다 상태에 맞춘 유연한 치료를 원한다고 밝혔음. 이러한 요구는 개발 프로토콜의 표준화와 충돌할 수 있지만, 기업이 투여방식과 평가결과를 설계할 때 검토할 중요한 입력자료로 다루었다는 점에서 의미가 있음.

중증근무력증과 유연한 투여 설계

중증근무력증 치료제 에프가티지모드(Vyvgart) 개발 과정에서 환자마다 증상과 일상생활 영향이 크게 다르다는 의견을 확인함. 환자들은 일률적인 고정 투여보다 증상 변화에 따라 조정할 수 있는 투여 방식을 선호했으며, 회사는 개발상의 복잡성이 증가하더라도 이러한 의견을 반영하고자 했다고 설명함.

이러한 접근은 연구, 임상개발, 상업화의 전 단계에 적용되는 것으로 설명됨. 환자는 임상척도상의 변화뿐 아니라 업무·가정생활·진료방문을 계획할 수 있는 편의성을 중요하게 평가할 수 있음. 희귀질환은 환자 수가 적더라도 경험의 차이가 커서 한 가지 임상지표가 치료부담 전체를 포착하지 못할 수 있음. 발표자는 일회성 설문보다 반복적인 환자 패널 논의를 통해 의견을 반영했다고 설명함. 다만 환자 선호만으로 효능이 입증되는 것은 아니며 과학적 평가와 규제 검토는 별도로 필요함.

기업은 efgartigimod 제품인 Vyvgart 개발 사례를 통해 환자 중심 제품전략을 설명함. 임상적 유효성뿐 아니라 투여방식과 치료일정이 개인의 일상생활에 어떻게 맞춰지는지도 치료 가치에 포함된다는 취지임. 희귀질환처럼 환자별 편차가 큰 질환에서는 평균적인 임상지표만으로 개인이 경험하는 부담을 충분히 설명하기 어렵기 때문에 반복적인 환자 패널을 통해 투여시점, 의료기관 방문 횟수, 증상 조절 기간의 의미를 확인할 수 있음. 이는 argenx가 소개한 개발 철학과 경험이며, 특정 의견수렴 방식이 치료 효능을 직접 높인다는 비교자료는 아님.

환자 치료의 일부로서 사업화

환자 참여는 임상시험 프로토콜에 그치지 않고 질환 교육, 치료 절차 및 접근성으로 확대됨. Piret-Gerard는 특히 만성 희귀질환에서 사업화 단계의 결정이 실제 약물 사용 가능성과 환자 경험에 영향을 미친다고 설명함.

argenx는 단일 적응증 판매를 넘어 다양한 질환으로 개발영역을 확장하려는 전략을 제시함. 발표자는 2030년까지 5만 명의 환자에게 도달한다는 목표를 언급하며 희귀질환 분야에서는 큰 규모라고 설명함. 근염 관련 시험의 긍정적 결과와 다른 프로그램의 임상 3상 자료를 기다리고 있다는 설명도 포함됨. 이는 회사의 개발 현황과 목표이지 향후 승인이나 환자 접근성이 보장된다는 의미는 아님. 신경계 질환에서 다른 면역매개 질환으로 확대하는 과정에는 환자단체와의 협력뿐 아니라 임상검증, 의료진 교육 및 지속적인 환자지원이 동반되어야 함.

상업화 단계도 개발 과정에서 시작된 환자와의 관계를 이어가는 단계로 설명됨. 실제 환자는 증상 인지와 진단, 전문의 접근, 보험급여, 주사·주입 일정, 의료기관 간 이동 등 여러 장애물을 경험하며, 이러한 요인은 임상시험에서 확인된 치료 효과가 일상진료에서 어느 정도 실현되는지에 영향을 줄 수 있음. 따라서 환자 지원서비스와 정보 제공을 허가 이후의 별도 업무로만 두지 않고 근거 생성과 함께 설계하자는 접근이 제시됨. 다만 실제 환자의 경험을 비교 가능한 근거로 활용하려면 체계적인 수집과 분석 방법도 필요함.

적응증 확대와 후속 개발

치료제의 실제 사용 과정도 제품 가치의 일부로 논의됨. 반복 투여가 필요한 약물은 임상시험 당시 충분히 예상하지 못한 이동·시간·돌봄 부담을 만들 수 있으므로 환자지원 담당자는 투여방법과 치료 경로를 설명하고 질환 외적인 장벽을 파악할 필요가 있음. 연사는 상업화 이후에도 환자가 의사결정에 참여하는 공동개발의 개념을 강조함. 모든 환자가 동일한 지원이나 투여 유연성을 원하는 것은 아니므로 구체적인 환자 경험을 수집하고, 가능한 범위에서 개발에 반영하고, 검증 후 실제 사용경험을 다시 확보하는 순환구조가 중요함.

장기전략으로는 희귀 자가면역질환 환자에게 치료 기회를 확대하는 목표가 소개되었으며, 2030년까지 5만 명의 환자에게 도달하겠다는 구상이 언급됨. 이는 현재 치료 환자 수가 아니라 기업이 제시한 향후 목표임. 새로운 적응증을 대상으로 한 임상개발과 임상 3상 결과에 대한 기대도 설명함. 기존 치료기전의 적용 대상을 넓히면서도 질환별 차이와 환자 요구를 반영하는 것이 중요한 과제이며, 허가 확대만이 아니라 환자 참여 방식, 적절한 임상평가지표, 확장 가능한 지원서비스가 함께 필요함.

5. 시사점

환자 의견 기반 개발: 반복적인 환자 참여는 투여 방식과 평가변수, 지원서비스를 실제 치료 수요에 맞추는 데 도움이 될 수 있음.

한국에 대한 시사점: 한국의 희귀질환 개발사업에서도 임상시험 설계부터 치료제 도입까지 환자 패널을 체계적으로 운영하는 방안을 검토할 수 있음.

협력적 진료생태계: 기업·의료진·환자단체가 환자의 다양한 필요를 반영한 치료 경로를 공동설계할 수 있음.

Report 26. Building With, and For, Patients_kor.pdf

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